Por JONEL ALECCIA, Associated Press
Cuando Alessandro Barbera fue trasladado de urgencia a un hospital de California con botulismo infantil en octubre, su padre apenas había oído hablar de la enfermedad, sin mencionar el tratamiento raro y costoso que potencialmente podría salvar la vida del recién nacido.
Ahora, sin embargo, Tony Barbera está profundamente agradecido por BabyBIG, la única cura para la enfermedad paralizante y potencialmente mortal asociada con la fórmula infantil ByHeart contaminada.
«Es tan asombroso», dijo Barbera, de 35 años, cuyo hijo se está recuperando lentamente.
Un brote de botulismo relacionado con la fórmula ByHeart ha enfermado al menos a 39 niños en 18 estados desde agosto y ha demostrado el valor de los tratamientos elaborados con plasma sanguíneo donado por un pequeño grupo de científicos y otros voluntarios.
«Es casi un milagro», dijo el Dr. Vijay Viswanath, neurólogo pediátrico del Hospital Infantil de Los Ángeles, que ha tratado a varios niños con botulismo durante su carrera, incluido uno en el brote actual.
«Antes del descubrimiento de BabyBIG, algunos de estos bebés tardaban dos o tres meses en ser hospitalizados», dijo Viswanath, si es que los bebés infectados se recuperaban.
Con licencia en 2003, BabyBIG es la marca de inmunoglobulina contra el botulismo humano, un medicamento intravenoso que utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a los niños muy pequeños a combatir la enfermedad por sí solos.
El tratamiento depende de los donantes.
El tratamiento fue una creación del fallecido Dr. Stephen Arnon, científico del Departamento de Salud Pública de California. En 1976, Arnon y sus colegas identificaron una forma rara de botulismo que afecta a niños de tan solo un año de edad y luego dedicaron sus 45 años de carrera a descubrir cómo tratarla. La enfermedad se produce cuando los niños ingieren esporas de botulismo que germinan en los intestinos y producen una peligrosa toxina que ataca el sistema nervioso.
Más de 3.700 niños en todo el mundo han sido tratados con BabyBIG desde que Arnon y su equipo realizaron un ensayo clínico fundamental en California en 1997 que demostró que el fármaco podía acortar las estancias hospitalarias y reducir la necesidad de respiradores.
Producido en pequeños lotes cada cinco años, BabyBIG cuesta alrededor de 70.000 dólares por tratamiento, según el Programa de Prevención y Tratamiento del Botulismo Infantil de California, fundado por Arnon. Según la ley estatal, las tarifas de la venta de medicamentos se utilizan únicamente para financiar programas de botulismo.
El medicamento depende de donantes como Nancy Shine, una bioquímica jubilada de California de 76 años que fue vacunada contra el botulismo porque trabajó con la bacteria mortal en un laboratorio. Arnon reclutó por primera vez a Shine y a otros científicos para el proyecto BabyBIG hace dos décadas porque su sangre producía altos niveles de anticuerpos, proteínas sanguíneas que neutralizan la toxina del botulismo.
El protocolo inicial requiere que los voluntarios reciban una dosis de refuerzo de una vacuna contra el botulismo en investigación utilizada por el ejército estadounidense y luego se sometan a un procedimiento que recolecta plasma sanguíneo que contiene anticuerpos contra el botulismo tipos A y B.
«No fue muy agradable vacunarse», recuerda Shine. «Hubo muchos efectos secundarios, como grandes ronchas en el lugar donde recibió la vacuna y algo de dolor».
Sin embargo, Shine contribuyó a tres lotes de antitoxina producidos entre 2008 y 2019.
«Probablemente sea el momento más destacado de mi carrera el haber podido participar en este proyecto y donar plasma», dijo Shine. «Creamos un producto que podría salvar la vida de los niños».
El desarrollo ha enfrentado obstáculos
Debido a que el botulismo infantil es poco común, con menos de 200 casos reportados en los EE. UU. cada año, se necesitaron alrededor de 15 años y $10,6 millones para encontrar financiamiento y otros recursos para desarrollar el tratamiento BabyBIG, y enfrentó obstáculos considerables, anotó Arnon. En un artículo de 2007.
En promedio, alrededor de 30 personas donan plasma por cada lote de BabyBIG, dijeron funcionarios de salud de California. El lote 8, la última versión, se está fabricando ahora en una planta de Takeda Pharmaceutical Co. cerca de Los Ángeles, según Giles Platford, presidente de la unidad de terapia derivada de plasma de la compañía. La compañía contrata a funcionarios de California para crear BabyBIG «sin fines de lucro», dijo Platford.
Algunos de los primeros donantes, como Shine, abandonaron el programa BabyBIG, que recolecta sangre de voluntarios adultos de hasta 70 años. Se aceptan nuevos donantes, pero deben inscribirse en un estudio clínico realizado por el Departamento de Salud de California y aceptar recibir una dosis de refuerzo de una vacuna contra el botulismo en investigación diferente.
Los funcionarios de California estiman que tienen suficientes reservas de BabyBIG para durar hasta el próximo verano, según las estimaciones actuales. El brote de Bayheart es parte de un aumento alarmante de al menos 107 casos de botulismo infantil tratados en Estados Unidos desde agosto, dijo la Dra. Jessica Khoury, directora médica principal del programa estatal.
Shine recibió recientemente un folleto lleno de fotografías y cartas de familias cuyos hijos se recuperaron del botulismo después de recibir BabyBIG.
«Es realmente sorprendente. Leo un par todos los días», dijo. «Cada uno de ellos te hace querer llorar».
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